【尤里卡奖】“蝴蝶儿童”的新希望：悉尼大学团队探索罕见病多功能治疗方案

您听说过“蝴蝶儿童”吗？ 这是指患有大疱性表皮松解症的罕见病患者，他们的皮肤及其脆弱，如蝴蝶翅膀，一个拥抱、一次穿衣，甚至没有诱因，患者的皮肤就会起泡、脱落。能活到成年的患者，也可能因为皮肤癌或其他长期并发症而死亡。 一个悉尼大学的研究团队正在研究这种疾病的新疗法。他们还因此获得2026年尤里卡奖提名。（点击上方收听音频）

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对于一些患有大疱性表皮松解症（epidermolysis bullosa，EB）的人来说，皮肤可能脆弱得像蝴蝶的翅膀。

轻微的摩擦，甚至父母的触摸、尿布、床单和衣物，都可能导致皮肤出现水泡、撕裂甚至脱落。因此，这类患者也常被称为“蝴蝶儿童”。

悉尼大学（University of Sydney）的Biobots项目正在探索一种针对这种罕见遗传性疾病的新型治疗方案。博士研究生、华人刘佳奇（Jiaqi Liu）是研究成员之一。他和团队还因此入围2026年澳大利亚尤里卡奖跨学科科学研究卓越奖（Eureka Prize for Excellence in Interdisciplinary Scientific Research）名单。

一种目前无法治愈的罕见疾病

大疱性表皮松解症是一种遗传性皮肤疾病。由于基因缺陷，患者的皮肤缺少维持细胞和组织结构所需要的蛋白质，使皮肤异常脆弱。

刘佳奇介绍，这种疾病相对罕见，在约每五万名新生儿中约有一人患病。

他说，一些患者在没有明显外界摩擦的情况下，皮肤也可能出现水泡。由于皮肤长期受损，他们还容易出现细菌感染等并发症。

他们会生活得比较痛苦，也比较小心。一些能够活过童年时期的患者，之后仍可能因为皮肤癌、感染等并发症而过早离世。

目前，这种疾病还没有根治方法。由于疾病本身源于遗传基因缺陷，如果不从基因层面改变患者的遗传状况，就无法从根本上消除疾病。

现有的治疗方法，主要针对创面修复、细菌感染或者免疫功能等单一问题。

刘佳奇表示，Biobots团队希望改变这种单一治疗模式。

来自人体微生物的治疗方案

Biobots团队将来自阴道微生物组、经过纳米生物工程改造的细胞外囊泡，与噬菌体结合，尝试同时发挥抗炎、调节免疫、控制细菌感染以及促进皮肤修复等作用。

刘佳奇解释，细胞外囊泡可以被理解为细胞释放出来的一个“小型运输系统”，能够携带蛋白质、DNA等物质，并向其他细胞传递信息。

研究团队目前也在比较不同来源的囊泡，包括来自干细胞以及人体自身益生菌产生的囊泡。

那么，为什么治疗皮肤疾病，会从人体微生物中寻找材料？

刘佳奇说，研究团队对不同菌群的抗炎效果进行了实验，最终发现，其中一些菌群在调节炎症和免疫系统方面表现较好。而另一部分治疗机制，则来自噬菌体。

“噬菌体是一个比较靶向的‘药物’，它只针对单一的细菌，所以对病人的影响较小。”他说，“病人皮肤本身就很脆弱，所以我们也不想引进更多的体外的物质来刺激。”

刘佳奇说，通过将两者结合，团队希望能够同时处理患者皮肤面临的不同问题：一方面调节免疫和炎症反应，促进组织修复；另一方面针对特定致病菌，控制感染。

从实验室到应用

目前，研究团队已经申请了专利，并正在进一步评估这一治疗方案对于大疱性表皮松解症的实际效果。

研究人员正在探索使用水凝胶作为载体，将治疗成分制成可以直接作用于皮肤的敷料，用于覆盖患者的创面。

刘佳奇表示，团队希望在未来12个月内获得更加综合的实验结果，希望在未来五年内进一步推进生产，并最终进入医院开展小范围的人体治疗实验。

不过，他补充说，Biobots并不是一种可以“根治”大疱性表皮松解症的疗法。

我们希望实现的是，在缓解患者痛苦的同时，减少水泡产生、改善皮肤整体环境，并降低疾病发作的频率。

对于这名年轻科研人员而言，尤里卡奖的入围既是对项目的认可，也让他有机会参与一个跨学科团队。

刘佳奇希望，未来能够继续改进Biobots，包括改变囊泡的来源和噬菌体的种类，让这种治疗方式不仅针对大疱性表皮松解症，也能够拓展到其他皮肤疾病。

“我们希望后续能够进行一个拓展，看看能不能把它的应用场景扩大一些。”

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