（中央社記者陳婕翎台北19日電）唐獎生醫獎3名得主促成CAR-T療法問世，今天下午發表演講，面對天價新藥加劇健康不平等，得獎人米歇爾．薩德蘭認為，CAR-T治療為保險給付帶來新挑戰，尋求解方成為重要課題。
唐獎基金會今天在台北舉辦第7屆得獎人演講，生技醫藥獎由3名科學家共同獲得，包括史蒂文．羅森伯格（Steven A. Rosenberg）、米歇爾．薩德蘭（Michel Sadelain）、卡爾．瓊（Carl H. June）。
腫瘤微環境會抑制免疫功能，降低T細胞毒殺能力與抗癌效果，促使腫瘤持續生長。腫瘤相當聰明，是人類最難對付的敵人，過去血癌一直沒有好武器，直到CAR-T問世，利用患者自身免疫細胞，主動辨識、摧毀癌細胞，為癌症治療帶來革命性進展，開創「活藥物」新時代。
「癌症免疫療法之父」史蒂文．羅森伯格透過影片發表演講，他回顧以淋巴細胞治療癌症發展，團隊從黑色素瘤患者腫瘤找出能辨識腫瘤的腫瘤浸潤淋巴球（TIL），經培養後再輸回患者體內。結果56%患者腫瘤消退，其中25%達到持久的完全消退，甚至療效持續超過15年。
看著後來其他團隊研發出的CAR-T療法技術被技轉給藥廠，「我們實驗室當然一毛錢都沒有拿，但我們非常驕傲，因為這證實了學術界的成果真的可以改變全世界。」羅森伯格說，目前研究正朝向利用患者個人腫瘤新抗原，尋找治療更多實體腫瘤的可能性。
米歇爾．薩德蘭預測CD19的CAR-T未來可能應用紅斑性狼瘡等自體免疫疾病、部分神經系統疾病，甚至是器官移植，持續拓展「活藥物」應用可能。至於對癌症治療未來目標，是讓CAR-T不只對血液癌症有效，盼真正突破實體腫瘤限制，發展出有效、安全、患者可負擔得起的治療。
在會後接受媒體提問時，被問到如何看待CAR-T療法等天價治療問世，讓貧富差距造成的健康不平權問題更加顯著，薩德蘭說，科學家投入大量時間研發，當然希望療法能讓更多患者受惠，高昂價格確實成為治療可近性障礙，看到患者因此無法接受治療，「我們也很失望。」
薩德蘭進一步提到，CAR-T屬於一次性治療，雖單次費用高，但傳統治療可能需要長期、甚至多線治療，累積費用未必比較低。為一次性療法設計合適給付是現有醫療保險制度必須面對的新問題。CAR-T不只改變癌症治療，也對現有保險給付體系帶來新挑戰，希望未來能找到解決方案。
CAR-T療法最具代表性的成功案例之一，是全球首名接受CAR-T治療的兒童病患是名為艾蜜莉（Emily）的美國小女孩，14年前負責照顧艾蜜莉的就是卡爾．瓊，他分享當初的小女孩在接受CAR-T治療，歷經3天高燒不退後，腫瘤全數消失，如今她已21歲，正在美國賓州大學讀書。
瓊提到，美國政府去年削減國家衛生研究院相關經費，引發民眾自主集會抗議，艾蜜莉曾挺身而出，在台上表態如果沒有研究經費，她今天就不會站在這裡。唐獎重要的意義之一就是讓大眾了解，為何科學研究需要公共經費，以及納稅人的投入最終能為社會帶來什麼樣的成果。
至於研究經費縮減對年輕科學家影響，他認為，經費不足會讓研究人員招募更加困難，也會減少可以支持研究計畫。長期而言，培養下一代科學領袖也會面臨更大挑戰，整體研究進度可能變慢，甚至當外國學者取得簽證變得更加困難，國際交流等長期發展都會受阻。（編輯：張銘坤）1150919
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